Nusinersen

Nusinersen (obchodní název Spinraza) je lék používaný na léčbu SMA zejména u dětí. Jedná se o první schválený lék na tuto nemoc. Stalo se tak v prosinci 2016.

Vedlejší účinky

Lidé léčeni tímto lékem mají zvýšené riziko například dýchacích infekcí, ušních infekcí, zácpy, skoliózy. Potenciálním rizikem je i poškození ledvin a snížení krevních destiček. +more Po podání léku se u lidí objevovala bolest hlavy a zad.

Různé

Lék stojí 750 000 dolarů v prvním roce diagostikování SMA. Aplikace v každém následujícím roce vyjde na 370 000 dolarů (ceny v USA v roce 2019). +more Jedná se o tzv. „sirotčí lék“, jenž by za normálních podmínek a běžného stavu i přes vysokou cenu výrobcům nepokryl náklady na vývoj a výzkum. V USA i zemích Evropské unie jsou platné zákony, jež podporují a subvencují společnosti, které se takový lék rozhodnou vyvinout.

* Od března 2020 lze v ČR aplikovat Spinrazu i dospělým pacientům.

Odkazy

Reference

Související články

Spinální svalová atrofie * Onasemnogen abeparvovek (Zolgensma)

Externí odkazy

[url=https://www.ema.europa.eu/en/documents/overview/spinraza-epar-summary-public_cs.pdf/]Evropská veřejná zpráva o hodnocení přípravku Spinraza[/url] - v češtině

Kategorie:Genová terapie